Jedna doza obara loš holesterol za 52%: Naučnici objavili prve rezultate ispitivanja na ljudima
Previše LDL, odnosno „lošeg“ holesterola u krvi može dovesti do stvaranja naslaga u arterijama i povećati rizik od srčanog i moždanog udara. Na njegov nivo utiču genetika, ishrana i godine, a lečenje najčešće uključuje promene životnih navika i primenu lekova, poput statina.
Naučnici sada istražuju novi pristup koji bi mogao da omogući dugotrajno snižavanje LDL holesterola nakon samo jednog tretmana. Reč je o eksperimentalnoj terapiji CTX310, zasnovanoj na CRISPR tehnologiji za uređivanje gena.
Terapija ima za cilj da oponaša prirodnu genetsku varijantu povezanu sa nižim nivoom holesterola. Deluje tako što smanjuje aktivnost proteina ANGPTL3 u jetri, koji ima važnu ulogu u metabolizmu masti u krvi.
U prvom kliničkom ispitivanju na ljudima učestvovalo je 15 osoba sa ozbiljnim poremećajima holesterola ili triglicerida koji nisu dovoljno reagovali na standardnu terapiju. Učesnici su primili jednu intravensku infuziju koja je ćelijama jetre dostavila genetska uputstva zasnovana na CRISPR tehnologiji.
Terapija zadržala efekat i godinu dana kasnije
Nakon godinu dana, kod preostalih 14 učesnika zabeleženo je održavanje nižih nivoa holesterola i triglicerida, bez novih ozbiljnih neželjenih događaja. Jedan učesnik je preminuo 179 dana nakon tretmana, ali su istraživači zaključili da smrt nije bila povezana sa terapijom.
Iako je reč o malom broju ispitanika i ranoj fazi istraživanja, rezultati ukazuju na potencijal jedne doze terapije koja bi mogla dugoročno da utiče na nivo „lošeg“ holesterola. Takav pristup mogao bi biti posebno značajan za pacijente sa teškim poremećajima masnoća u krvi koji ne reaguju na postojeće lekove.
Ipak, stručnjaci naglašavaju da su potrebna veća i dugotrajnija klinička ispitivanja kako bi se potvrdili bezbednost i dugoročna efikasnost ovog pristupa. Ispitivanje faze 1b, koje bi trebalo dodatno da proveri rezultate dobijene u prvoj fazi, već je u toku.
Istraživanje je objavljeno u časopisu New England Journal of Medicine.
Izvor: sciencealert.com/Zdravlje.Kurir.rs
