Odobren prvi lek za retku cerebralnu adrenoleukodistrofiju: Namenjen je dečacima od 2 do 12 godina
Evropska komisija odobrila je leriglitazon (NEZGLYAL), prvi farmakološki lek za cerebralnu adrenoleukodistrofiju (cALD), retku i brzo progresivnu neurodegenerativnu bolest koja može da dovede do teškog neurološkog propadanja i smrti.
Lek je odobren pod posebnim okolnostima za dečake uzrasta od dve do 12 godina sa Gd-negativnim promenama na mozgu. Uzima se oralno jednom dnevno, prodire u mozak i namenjen je ranom lečenju bolesti.
Odobrenje je zasnovano na rezultatima studije faze 2/3 NEXUS1, kao i dodatnim podacima iz programa primene leka iz milosrđa. Važi u svih 27 članica Evropske unije, kao i u Norveškoj, Islandu i Lihtenštajnu.
Bolest može brzo da napreduje
Cerebralna adrenoleukodistrofija je agresivan oblik X-vezane adrenoleukodistrofije (X-ALD), retke nasledne bolesti čija se učestalost procenjuje na šest do osam slučajeva na 100.000 živorođenih. Karakterišu je demijelinizacione promene u mozgu koje mogu brzo da napreduju i izazovu ozbiljno neurološko propadanje. Kod teškog toka bolest može da dovede do smrti za tri do četiri godine.
Prvi simptomi najčešće se javljaju između četvrte i desete godine i mogu da uključuju probleme sa učenjem i pažnjom, promene ponašanja, smetnje vida i sluha, kao i probleme sa hodom i koordinacijom.
Poseban značaj nove terapije je mogućnost ranog lečenja, pre nego što neurodegenerativne promene postanu nepovratne. Do sada nije postojao odobren farmakološki lek za ranu intervenciju kod cALD.
Kod pacijenata kod kojih je bolest više uznapredovala jedna od mogućnosti je transplantacija hematopoetskih matičnih ćelija, ali ona zavisi od dostupnosti odgovarajućeg donora i može da se primeni samo u ograničenom vremenskom periodu.
Leriglitazon predstavlja neinvazivnu terapiju koja deluje na tok bolesti kod odgovarajuće grupe dece. Prvo uvođenje leka na evropsko tržište očekuje se u Nemačkoj do kraja godine, dok će njegova dostupnost u drugim zemljama zavisiti i od nacionalnih procedura za refundaciju troškova.
Izvor: News-medical.net/Zdravlje.kurir.rs
