Genska terapija vratila deo vida slepim pacijentima: Jedna injekcija u oko daje nadu ljudima sa teškim oboljenjem mrežnjače
Genska terapija zasnovana na naučnom otkriću nagrađenom Nobelovom nagradom bezbedna je i može delimično da vrati vid slepim osobama, pokazali su rezultati istraživanja.
Ovaj pristup, poznat kao optogenetska terapija, koristi tehniku koja omogućava uključivanje i isključivanje nervnih ćelija pomoću svetlosti, a upravo je to otkriće nagrađeno Nobelovom nagradom za fiziologiju ili medicinu 2026. godine.
Prvi put je pokazano da ova metoda može delimično da obnovi vid kod jedne slepe osobe još 2021. godine. Sada su istraživači objavili rezultate većeg kliničkog ispitivanja u kojem je učestvovao prvobitni pacijent, kao i još devet osoba.
- Ono što sa sigurnošću možemo da kažemo jeste da je koncept optogenetike validan za obnavljanje vida - rekao je prof. Botond Roska, direktor Instituta za molekularnu i kliničku oftalmologiju u Bazelu i jedan od vodećih autora studije.
Roska je dodao da je sledeći cilj istraživača da rade na obnavljanju vida visoke rezolucije, uz nadu da bi taj cilj mogao da bude dostignut za pet do deset godina.
Svi pacijenti imali su retinitis pigmentozu
U istraživanju je učestvovalo 10 osoba sa uznapredovalom retinitis pigmentozom, grupom naslednih oboljenja za koja se procenjuje da pogađaju više od 1,5 miliona ljudi širom sveta.
Kod ovih bolesti ćelije mrežnjače koje su osetljive na svetlost postepeno gube svoju funkciju. Međutim, ganglijske ćelije mrežnjače, koje prenose vizuelne informacije do mozga, sporije propadaju.
- Ove ćelije nisu primarno pogođene bolešću i zato predstavljaju dobre kandidate za ovu terapiju - objasnio je dr Žoze-Alen Sael sa Univerziteta u Pitsburgu, jedan od autora studije.
Retinitis pigmentoza je nasledna degenerativna bolest mrežnjače koja može dovesti do nepovratnog slepila. Optogenetska terapija je pokazala potencijal za obnavljanje vizuelne funkcije u kasnijim fazama bolesti.
Kako funkcioniše genska terapija?
Terapija podrazumeva jednu injekciju u oko.Ona sadrži bezopasan, sintetički virus koji prenosi genetička uputstva za stvaranje proteina osetljivog na svetlost u prsten preostalih ganglijskih ćelija.
Na taj način ove ćelije postaju osetljive na svetlost.
Nakon toga pacijent dobija posebne naočare koje stimulišu svetlo.
One snimaju slike iz okruženja i pretvaraju ih u svetlosne impulse jedne talasne dužine. Ti impulsi aktiviraju ganglijske ćelije koje su prethodno učinjene osetljivim na svetlost, omogućavajući pacijentu da vidi monohromatsku, odnosno crno-belu sliku.
Važna prednost ove metode je to što ne zavisi od tačnog genetskog uzroka gubitka vida.
Šest od 10 pacijenata imalo poboljšanje
U studiji objavljenoj u časopisu New England Journal of Medicine, istraživači navode da je kod svakog pacijenta tretirano samo oko sa lošijim vidom, dok su rezultati praćeni do pet godina.
Zabeležen je samo jedan ozbiljan neželjeni događaj povezan sa okom, ali je on rešen u roku od nekoliko minuta. Kod ostalih učesnika nisu zabeleženi neželjeni efekti terapije koji bi zahvatili druge delove tela.
Ipak, najvažniji rezultat je da je šest od 10 pacijenata imalo klinički značajno poboljšanje osetljivosti na svetlost nakon terapije.
Kod pojedinih učesnika zabeleženo je i poboljšanje u obavljanju različitih zadataka dok su nosili naočare koje stimulišu svetlost. Oni su, između ostalog, mogli da uoče, pronađu i dodirnu svesku, lociraju vrata i hodaju po pravoj liniji. Istraživači su primetili i da su pacijenti koji su više vremena provodili vežbajući sa naočarima uglavnom postizali bolje rezultate.
Pacijenti još ne mogu da prepoznaju lica
Ipak, metoda ima ograničenja.
- Pacijenti mogu da detektuju predmete, ali još ne mogu da prepoznaju lica - rekao je Roska.
Istraživači objašnjavaju da je jedan od razloga to što se tretirane ganglijske ćelije nalaze u prstenastom rasporedu oko fovee, malog udubljenja u mrežnjači odgovornog za oštar centralni vid.
Prof. Mark Henkins, profesor vizuelne neuronauke na Univerzitetu u Oksfordu, koji nije učestvovao u istraživanju, pozdravio je rezultate studije.
On je istakao da ona pruža dodatnu potvrdu bezbednosti ovog pristupa i njegove primene kod osoba koje još imaju određeni stepen preostalog vida.
- Prešli smo sa jednog pacijenta na 10 pacijenata, videli smo poboljšanje njihove osetljivosti na svetlost i pokazali da možemo da ostvarimo stabilnu obnovu dela vidne funkcije, odnosno osetljivosti na svetlost, koja kod ovih pacijenata traje četiri ili pet godina - rekao je Henkins.
Kako je ocenio, reč je tek o prvim koracima, ali veoma važnim koracima na putu ka obnovi vida kod osoba sa teškim oštećenjem mrežnjače.
Izvor: theguardian.com/zdravlje.kurir.rs
