Matične ćelije donora menjaju lečenje raka krvi: Naučnici razvijaju bezbedniju i precizniju imunoterapiju
Dodajte Kurir Zdravlje u vaš Google izborIstraživači sa Medicinskog fakulteta Univerziteta Vašington u Sent Luisu objavili su rezultate kliničkog ispitivanja koje pokazuje da transplantacija genetski izmenjenih matičnih ćelija može učiniti CAR-T terapiju bezbednijom i efikasnijom kod pacijenata sa akutnom mijeloidnom leukemijom (AML) i mijelodisplastičnim sindromom (MDS).
Problem sa dosadašnjim CAR-T terapijama za AML i MDS je taj što ciljaju protein CD33, koji se ne nalazi samo na ćelijama raka već i na zdravim krvnim ćelijama i matičnim ćelijama donora. Zbog toga terapija često oštećuje i zdravo tkivo, izaziva ozbiljne upale i smanjuje sposobnost organizma da stvara nova krvna zrnca.
CRISPR tehnologija štiti zdrave ćelije
Da bi rešili taj problem, naučnici su pomoću CRISPR tehnologije uklonili CD33 iz matičnih ćelija donora pre transplantacije. Ideja je bila da zdrave ćelije postanu „nevidljive“ za terapiju, dok bi ćelije raka i dalje bile meta imunološkog sistema.
U studiji je učestvovalo 30 odraslih pacijenata sa AML ili MDS koji su imali visok rizik od povratka bolesti. Svi su primili genetski modifikovane matične ćelije, a zatim i terapiju usmerenu na CD33.
Rezultati su pokazali da su se transplantirane ćelije uspešno primile kod svih pacijenata u roku od 28 dana, što je slično standardnim transplantacijama. Broj krvnih zrnaca ostao je stabilan, što sugeriše da su modifikovane ćelije zaista bile zaštićene od oštećenja tokom terapije.
Posebno je izdvojen slučaj pacijenta sa veoma agresivnim oblikom AML kod kojeg se rak vratio nakon transplantacije. Nakon dodatne CAR-T terapije usmerene na CD33, pacijent je postigao potpunu remisiju i ostao bez znakova bolesti više od godinu dana. Istovremeno, proizvodnja krvnih ćelija se normalizovala.
Istraživači navode da je CD33 odabran jer se uglavnom nalazi na ćelijama koje stvaraju krv, dok prethodna istraživanja pokazuju da njegovo odsustvo ne remeti normalno funkcionisanje organizma.
Neželjeni efekti
Tokom studije zabeleženi su neželjeni efekti slični standardnim transplantacijama matičnih ćelija, uključujući anemiju, infekcije, nizak broj trombocita i bolest kalema protiv domaćina. Sedam pacijenata je preminulo, uglavnom zbog progresije bolesti ili komplikacija transplantacije.
Iako je istraživanje još u ranoj fazi, naučnici smatraju da bi kombinacija genetski izmenjenih matičnih ćelija i imunoterapije usmerene na CD33 mogla otvoriti put preciznijem i dugotrajnijem lečenju nekih od najtežih karcinoma krvi.
Izvor: scitechdaily.com/Zdravlje.Kurir.rs