Odobren novi lek za dve retke, ali opasne bolesti bubrega: Bez terapije, mnogi završavaju na dijalizi
Bez pravovremenog lečenja, ove bolesti mogu da dovedu do potpunog otkazivanja bubrega.
Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je novi lek pegcetacoplan za lečenje dve izuzetno retke, ali ozbiljne bolesti bubrega – C3 glomerulopatije (C3G) i primarnog imunokompleksnog membranoproliferativnog glomerulonefritisa (IC-MPGN). Ova terapija može da se primenjuje kod pacijenata uzrasta 12 godina i starijih, uključujući i one koji su doživeli povratak bolesti nakon transplantacije bubrega.
Ove bolesti polako, ali progresivno oštećuju glomerule – sitne filtere u bubrezima, koji uklanjaju višak tečnosti i štetne materije iz krvi. Bez pravovremenog lečenja, oštećenje može da dovede do potpunog otkazivanja bubrega.
Pegcetacoplan je prvi specifični lek odobren za ove dve dijagnoze, a u apotekama će se nalaziti pod komercijalnim nazivom Empaveli.
Klinička ispitivanja dala obećavajuće rezultate
Odobrenje FDA zasnovano je na rezultatima kliničke studije treće faze pod nazivom VALIANT, u kojoj su učestvovali pacijenti sa C3G i primarnim IC-MPGN.
Rezultati su pokazali da je pegcetacoplan:
- Smanjio nivo proteina u urinu za 68%, što je ključni pokazatelj aktivnosti bolesti;
- Stabilizovao bubrežnu funkciju, usporavajući napredovanje bolesti;
- Znatno smanjio taloženje C3 komplementa u bubrezima – čak 71% pacijenata nije imalo preostale naslage pri kontrolnim pregledima.
Zašto je ovo važno
Odobrenje pegcetacoplana znači da pacijenti koji do sada nisu imali specifičan lek za svoju dijagnozu – konačno dobijaju prvu ciljanu terapiju. Mnogi od njih su mlade osobe, pa je rana intervencija ključna za očuvanje funkcije bubrega i izbegavanje dijalize ili transplantacije.
Izvor: Nephcure.org/Zdravlje.kurir.rs