Da li će jedna injekcija zauvek okončati visok holesterol? Genska terapija otvara put trajnoj zaštiti srca
Nova studija istražuje da li jedan tretman zasnovan na CRISPR-Cas9 genskom uređivanju može trajno sniziti visok holesterol. Dosadašnji lekovi poput statina pomažu milionima, ali se moraju uzimati doživotno, a mnogi pacijenti ih zaboravljaju ili prekidaju zbog neželjenih efekata.
Ova terapija obećava potencijalno rešenje koje bi moglo eliminisati potrebu za stalnim lekovima.
CRISPR-Cas9 je revolucionarna tehnologija za uređivanje gena — naučnici je često opisuju kao „molekularne makazice“ koje mogu precizno iseći i izmeniti delove DNK u ćelijama.
Smanjenje holesterola za 50 odsto
Objavljena u New England Journal of Medicine, studija je obuhvatila 15 pacijenata sa ozbiljno povišenim holesterolom. Cilj je bio bezbednosni test, a ne potpuno kliničko ispitivanje. Lekari su CRISPR-om isključili gen ANGPTL3 u ćelijama jetre, što je dovelo do smanjenja LDL („lošeg“) holesterola za oko 50 odsto i triglicerida za oko 55 odsto.
Dr Steven Nisen, klinika u Klivlendu, kaže da je ovo „ostvarenje sna“, jer visok holesterol ostaje glavni faktor rizika za srčane bolesti. Stručnjaci ističu da trenutni lekovi već mogu sniziti LDL na vrlo niske nivoe, ali CRISPR bi mogao trajno održavati niske vrednosti bez svakodnevnog uzimanja lekova.
Ideja se temelji na retkoj prirodnoj mutaciji gena ANGPTL3, koja kod pojedinaca uzrokuje veoma nizak holesterol bez negativnih efekata na zdravlje. Naučnici su CRISPR-om ciljali jetru, organ odgovoran za proizvodnju i regulaciju holesterola, kako bi replicirali ovaj prirodni efekat.
Pacijenti su primali male (0,1 mg/kg) ili veće doze (do 0,8 mg/kg). Najveće doze dale su najbolje rezultate, s istovremenim padom LDL i triglicerida. Mala promena HDL-a („dobrog“ holesterola) nije pokazala štetan efekat.
Da li je ova terapija bezbedna na duge staze?
CRISPR je ograničen na jetru, čime se smanjuje rizik od neželjenih efekata u drugim organima. Do sada su neželjeni efekti bili blagi – iritacija na mestu injekcije i privremeni skok enzima jetre kod jednog pacijenta. Jedna smrt šest meseci nakon tretmana nije povezana sa terapijom. Američka Agencija za hranu i lekove nalaže praćenje učesnika 15 godina kako bi se uočile kasne posledice.
CRISPR otvara vrata trajnom rešenju visokog holesterola, ali eksperti upozoravaju da trenutna ispitivanja još nisu dovoljna za široku primenu. Lekari ističu da niko ne sme prestati sa trenutnim lekovima dok se ne potvrdi dugoročna sigurnost i efikasnost genetskog tretmana.
Izvor: diplotic.com/Zdravlje.Kurir.rs
Šta se dešava sa vašim telom kada imate visok LDL holesterol? Utiče na varenje, endokrini i nervni sistem, a evo i kako